Rak gušterače desetljećima je važio za gotovo neizlječivu bolest. Tumor se rijetko otkrije dovoljno rano za operaciju, simptomi dolaze kasno i nespecifično, a dosadašnje terapije bolesnicima su donosile tek nekoliko mjeseci dodatnog života. Liječnici su ga zvali jednim od najtvrdokornijih karcinoma, jer se mutacija koja ga najčešće pokreće dugo smatrala “nedodirljivom” za lijekove.
Kad se nedodirljiva meta pogodi
To se promijenilo krajem kolovoza, kad je američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila daraxonrasib, tabletu tvrtke Revolution Medicines koja pod trgovačkim imenom Rasonque cilja upravo tu mutaciju. Prisutna je u više od 90 posto slučajeva raka gušterače, pa lijek djeluje na gotovo sve oboljele, ne samo na uski podskup pacijenata kakvom su navikle ciljane terapije. Odobrenje ovakvog opsega inače zna čekati godinama dodatnih ispitivanja, no FDA je ovdje procijenila da razlika u preživljenju dovoljno jasno govori sama za sebe.
U kliničkom ispitivanju faze III bolesnici na tableti preživjeli su u prosjeku 13,2 mjeseca, naspram 6,7 mjeseci uz standardnu kemoterapiju — gotovo dvostruko dulje. Manje su prekidali liječenje zbog teških nuspojava i imali su bolju kvalitetu života uz manje boli, što je kod ove bolesti rijetko koliko i samo produljenje života. Za bolest u kojoj se napredak inače mjeri u tjednima, razlika od gotovo sedam mjeseci djeluje golemo.
„Ovo nije ništa manje nego prekretnica, povijesno odobrenje.”
dr. Peter Hosein, onkolog
Za Vicky Stinson, jednu od pacijentica u ispitivanju, promjena je praktična koliko i medicinska: umjesto višesatnih infuzija kemoterapije u bolnici, lijek uzima kod kuće, u obliku tablete. Njezin tumor trinaest mjeseci nije narastao.
Farmaceutske tvrtke desetljećima su pokušavale napraviti lijek protiv te mutacije i uglavnom propadale — protein je bio strukturno prekompliciran za klasične male molekule, pa je vezivno mjesto dugo izmicalo kemičarima. Revolution Medicines probio je taj zid tabletom oblikovanom da se veže na dio proteina koji dosad nije bio dostupan, što je omogućilo da terapija stigne do pacijenata bez dugogodišnjeg čekanja na dodatna ispitivanja: FDA je odobrenje dala ubrzanim postupkom, oslanjajući se na snagu podataka iz faze III.
Onkolog Peter Hosein rezultat je nazvao ništa manje nego prekretnicom i povijesnim odobrenjem — rijetke riječi za lijek protiv bolesti u kojoj je napredak desetljećima mjeren tjednima, ne mjesecima.
Cijena koja ostaje prepreka
Terapija ipak nije dostupna svima jednako: mjesečna doza košta oko 39.800 dolara, što liječenje ostavlja izvan dosega bolesnika bez zdravstvenog osiguranja koje ga pokriva. Podaci o dugoročnom preživljenju — je li dobitak od nekoliko mjeseci trajan ili se s vremenom smanjuje — tek dolaze, jer je ispitivanje pratilo bolesnike ograničeno vrijeme. Ni ubrzano odobrenje ne znači da su sva pitanja o sigurnosti lijeka zatvorena; ta se prate i dalje, kroz redovito praćenje pacijenata nakon odobrenja. Za obitelji koje su navikle na dijagnozu bez izgleda, i to ograničeno produljenje već mijenja razgovor o tome što je uopće moguće.
Izvor: Good News Network