Tim s berlinske klinike Charité proveo je prvo kliničko ispitivanje na svijetu u kojem su CAR-T stanice, dosad poznate uglavnom kao oružje protiv raka, primijenjene na teški, na liječenje otporan reumatoidni artritis. Bolest napada zglobove i vremenom ih trajno oštećuje, a dio pacijenata ne reagira ni na najnovije biološke lijekove koji postoje. Upravo za takve bolesnike liječnici desetljećima nemaju pravog rješenja, osim stalnog mijenjanja terapije u nadi da će nešto konačno upaliti. Istraživanje su vodili profesori David Simon i Gerhard Krönke.
U ispitivanje je ušlo šestero bolesnika, tri žene i tri muškarca u dobi od 31 do 69 godina, koji su u prethodnih deset godina isprobali i do osam različitih bioloških lijekova bez trajnog uspjeha. Bolest se svaki put vraćala, zglobovi su otjecali, a bolovi i umor postajali su sve teži za podnijeti u svakodnevnom životu.
Jedna infuzija umjesto lijeka za život
CAR-T stanice se od 2017. koriste za liječenje pojedinih vrsta raka krvi, gdje su spasile živote bolesnika kojima ništa drugo nije pomagalo, ali su dosad bile rezervirane isključivo za onkologiju. Primjena kod autoimune bolesti poput reumatoidnog artritisa smatrala se prevelikim rizikom, jer terapija agresivno briše dio imunološkog sustava.
Liječnici su iz krvi svakog pacijenta izdvojili njegove vlastite T-stanice, genetski ih preprogramirali da prepoznaju CD19, biljeg na B-stanicama odgovornim za bolest, i vratili mu ih natrag u jednoj jedinoj infuziji. Cilj nije bio ublažiti simptome nego ukloniti bolesno imunološko pamćenje iz korijena, pristup koji se dosad koristio samo protiv određenih vrsta raka krvi.
Troje je pacijenata nakon praćenja do godinu dana ostalo u trajnoj remisiji, potpuno bez ikakve terapije za reumatoidni artritis.
Nuspojave su bile blage i prolazne, uglavnom blagi sindrom oslobađanja citokina koji se povlačio sam od sebe, bez ozbiljnih neuroloških komplikacija koje prate slične terapije kod raka. Posebno je važno da su zaštitna antitijela iz ranijih cijepljenja ostala sačuvana unatoč dubokom pražnjenju B-stanica, znak da terapija ciljano gasi bolesno pamćenje imunološkog sustava, a ne cijeli imunitet.
Slijedi provjera na deset novih pacijenata
Rezultati objavljeni u uglednom časopisu Nature Medicine pokazuju da je aktivnost bolesti znatno pala kod svih sudionika istraživanja, bez obzira na to koliko su prijašnji lijekovi kod njih zakazali. Troje je pacijenata nakon praćenja do godinu dana ostalo u trajnoj remisiji, potpuno bez ikakve terapije za reumatoidni artritis.
Istraživanje je uključivalo tek šestero ljudi, premalo da bi terapija odmah postala standardno liječenje za milijune oboljelih od reumatoidnog artritisa diljem svijeta. Liječnici zato najavljuju drugu fazu ispitivanja na dodatnih deset pacijenata, ovaj put uspoređujući novi pristup izravno s već odobrenim lijekom. Ako se rezultati potvrde na većem broju bolesnika, riječ je o prvom koraku prema liječenju koje bolest ne samo smiruje nego stvarno gasi.
Izvor: News-Medical.net